第一百七十七章 搞定Menkes綜合症

    簡單方便，容易上手，哪怕一個本科實驗員也能夠做到，而且價格低廉，因此瞬間火爆全球,大行其道。

    雖然現在最火的基因編輯技術是crisp-cas9，但是三種編輯系統其實各有千秋。

    只能說,每個研究者需要結合自己的課題，才能選出最合適的工具。

    有了這幾種基因編輯工具，全球各大藥企和生物技術公司都在罕見病領域相繼開發了一系列的臨床試驗藥物。

    這主要是因為，罕見病是單基因遺傳性疾病，改造基因即可實現治療。

    而那些更大眾的疾病，包括癌症，高血壓等慢性病，目前哪怕改造幾十個基因也無法治療，它們的致病因素很複雜。

    唐缺出於謹慎起見，並不想採取最新的crisp-cas9工具。

    一來目前世界上還沒有使用這種工具研發成功的基因藥物，從相關研究來看，它的脫靶率會比較高，從而導致藥物研發的失敗。

    二來它的底層專利屬於鷹國公司，如果要進行商業應用，涉及到專利許可的問題，這方面的商務洽談耗時長久，病人可能等不及。

    目前三種基因編輯工具中，只有zfn的專利已經過期，沒有這方面的問題。

    曹陽如果個人使用crisp-cas9進行開發是沒有問題的，專利方並不限制科研方面的使用，而他一直以來的研究和付出也是針對這款工具的。

    但是三清作為一家商業製藥公司，考慮的方面要更多一些，更傾向於選擇沒有專利困擾的工具。

    不過問題不大，雙方經過友好協商後，決定採用zfn基因編輯工具進行基因敲除。

    因為dna結合元件的相互影響，zfn方法的精確度是不可預測的，因此，需要對定位到每個dna序列的蛋白質進行構建和測試。

    這無疑需要高度專業知識，也是一個冗長且昂貴的驗證過程。

    還好，三清有aicell這個好幫手，能大大加速這方面的工作。

    這段時間，又有七八位menkes患者被家屬帶到昆市，在三清的基因測序儀上進行詳細的測試，找到基因靶點，進行針對性的前期準備工作。

    整個實驗室如同一臺開足馬力的機器，為了同一個目標，全速運轉起來。

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    時間過得很快，衛康等來了12月的諾貝爾頒獎典禮。

    在此之前，他就在浪博上發佈了消息，聲明自己正在忙於偉大的基因治療事業，沒空前去斯德哥參加典禮，所以派出公司員工代領。

    這個消息瞬間引發了一番熱議。

    網友們紛紛表示理解。

    “衛總現在是華夏國士，屬於戰略物資，一定不能出國，否則絕對要被無恥的鷹國扣下。”